【“切らない”遺伝子治療の衝撃】モダリス(4883)DD：CRISPRの星、難病に挑む株価は“生命の設計図”を書き換えるか？

～ファイザーの遺伝子を受け継ぐ創薬ベンチャー、そのパイプライン価値と、投資家が直視すべき夢とリスクのすべて～

病気の原因となる遺伝子そのものを、文章を編集するように”修正”し、これまで治療不可能とされてきた難病を根治へ導く——。かつてSFの世界だった遺伝子治療は、CRISPR-Cas9というゲノム編集技術の登場により、現実の医療として大きな期待を集めています。

本日デューデリジェンス（DD）の対象とするのは、遺伝子治療の最前線で、従来のCRISPR技術をさらに進化させた独自のプラットフォームCRISPR-GNDM®（クリスパー・ガイド核酸指向性修飾）を武器に、筋ジストロフィーなどの希少遺伝子疾患に挑むモダリス（4883）です。

世界的な製薬大手ファイザー社の日本研究所を前身の一つに持ち、東証グロース市場に上場する同社はまさに日本の創薬技術の粋を集めたバイオベンチャー。ここ北海道でも、難病と闘う多くの患者さんやご家族が、新しい治療法の誕生を待っています。

ただし、遺伝子治療薬の開発は、成功すれば計り知れない価値を生む一方で、その道のりは極めて険しく、技術的・倫理的な課題、莫大な資金と時間を要するゼロか百かの世界です。株価は、この壮大な挑戦の先に待つ「未来の価値」をどのように織り込むのでしょうか。

■ 企業概要サマリー

項目	内容
企業名	株式会社モダリス（4883）
証券コード	4883
市場	東証グロース
事業内容	ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療薬の研究開発
コア技術	CRISPR-GNDM®（切らないゲノム編集）
主要開発品	MDL-101（筋強直性ジストロフィー1型 DM1）他
特徴	ファイザー日本研究所を前身に持つ創薬ベンチャー
現状	売上収益ほぼゼロ／研究開発先行投資フェーズ
現預金水準	約76億円（2025年3月末）
自己資本比率	96.2%（2025年3月末）

モダリスとは何者か？〜”切らない遺伝子治療”で希少疾患に光を灯す挑戦者〜

設立と沿革：ファイザーの遺伝子を受け継ぎ、ゲノム編集のフロンティアへ

モダリスは2016年に設立された創薬バイオベンチャー。創業には、ファイザー社の日本における研究機関である中央研究所（旧・ファイザー製薬中央研究所）に在籍していた研究者らが関与しており、日本国内で培われた創薬ノウハウと、世界水準の研究人材が集結する形でスタートしました。

設立当初からゲノム編集技術に着目し、特に既存のCRISPR-Cas9技術が抱えるオフターゲット効果やDNA切断に伴う安全性リスクの克服を目指した独自アプローチの開発を進めてきました。2020年には東証マザーズ（現・グロース市場）への上場を果たし、機関投資家・個人投資家に研究開発資金へのアクセスを確保しています。

事業内容：「CRISPR-GNDM®」技術を基盤とする遺伝子治療薬の研究開発

事業の柱はゲノム編集技術CRISPR-GNDM®を基盤とする遺伝子治療薬の研究開発です。自社開発パイプラインに加え、技術プラットフォームを製薬企業にライセンスアウトするビジネスモデルを採用。マイルストーン収入とロイヤリティ収入を将来的な収益源として想定しています。

企業理念とビジョン：「ゲノム編集技術で、すべての患者に希望を」

同社は「ゲノム編集技術を通じ、これまで治療法のなかった患者に希望を届ける」ことをビジョンとして掲げています。根本治療を求める希少疾患患者の社会的ニーズに対して、独自技術で応えていく姿勢は、バイオ創薬投資における1つの評価軸となります。

ビジネスモデルの核心：CRISPR-GNDM®という独自技術と、希少疾患への集中戦略

“切らない”遺伝子治療 ― CRISPR-GNDM®技術の原理と優位性

CRISPR-GNDM®は、ガイドRNAで標的遺伝子に結合する仕組みは従来のCRISPRと同じですが、Cas9のDNA切断活性を不活化（dCas9化）し、遺伝子の発現を制御するモジュールを融合させることで、DNA配列を書き換えずに遺伝子の働きのみを調整します。

• DNA切断を伴わないため、染色体不安定化・がん化リスクが理論上低い
• 可逆的・用量調整可能な治療が原理上設計しやすい
• 対象は遺伝子発現量の異常が原因となる疾患（ハプロ不全・RNA毒性型など）で優位性を発揮

なぜ「希少疾患」なのか？戦略的なターゲット選定

■ 希少疾患フォーカスの戦略的合理性

観点	希少疾患を選ぶ合理性
開発期間	患者集団が明確で小規模臨床試験で承認に到達しやすい
規制優遇	オーファンドラッグ指定で優先審査・承認プロセス短縮の対象になり得る
薬価	根本治療薬は超高額薬価（数千万円〜数億円）を設定可能
競合密度	症例数の関係で大手メガファーマが参入を見送る領域が存在
アンメットニーズ	代替治療が乏しく、患者・家族の治療法確立への期待が極めて強い

業績・財務の現状分析：研究開発投資と、未来を支える資金（ランウェイ）の重要性

損益計算書（PL）の徹底分析：戦略的な赤字と、将来への布石

■ 業績推移（参考値）

決算期	売上収益	研究開発費	営業損失
2024年12月期（実績）	概ねゼロ	約15.9億円	▲18億52百万円
2025年12月期 第1四半期	ゼロ	約3.9億円	▲3億94百万円
2025年12月期（会社予想）	ゼロ	（継続投下）	▲19億円

PLから読み取るべきは赤字の額そのものではなく、研究開発費が計画通りに、有望なパイプラインの進展のために使われているかという点です。

貸借対照表（BS）とキャッシュ・フロー（CF）：最重要指標「ランウェイ」

■ ランウェイ関連指標

指標	数値（2025年3月末時点の概算）	意味
現預金	約76億円	研究開発を支える原資
自己資本比率	96.2%	借入依存度が極めて低い財務構造
年間キャッシュバーン（概算）	約20億円規模	研究開発の継続コスト
ランウェイ（概算）	数年程度	追加調達前に到達可能な臨床マイルストーンがカギ

臨床試験が本格化すれば開発費用はさらに増大します。ランウェイが尽きる前に新たなライセンス契約による収入確保、または追加の資金調達を成功させられるかが事業継続の生命線です。

市場環境と競争：沸騰する遺伝子治療市場と、熾烈を極める技術覇権争い

遺伝子治療市場、希少疾患治療薬市場の巨大な成長ポテンシャル

• 根本治療への期待——遺伝子そのものに働きかけるため、既存対症療法に対する代替ポテンシャル
• 希少疾患（オーファンドラッグ）市場の魅力——優遇措置・高薬価設定
• 世界の遺伝子治療市場は2030年代に数十兆円規模への拡大予測

競合環境：CRISPRの星々としのぎを削る

■ 遺伝子治療領域の競合マップ

カテゴリ	代表的な企業	位置付け
海外CRISPR大手	CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Intellia Therapeutics	「CRISPR三銃士」。鎌状赤血球症などで承認先行
国内遺伝子治療ベンチャー	大学発ベンチャー等	特定技術・特定疾患領域に強み
メガファーマ	ファイザー、ノバルティス、武田薬品工業（4502）	自社R&D＋提携・M&Aで遺伝子治療領域を強化
モダリス	モダリス（4883）	「切らない」CRISPR-GNDM®による独自ポジション

モダリス（4883）はこの競争環境のなか、「切らない」という安全性・効率性という独自価値で、メガファーマやCRISPR大手と棲み分けを狙うポジション取りです。

倫理的・社会的な議論と、規制の動向

• 生殖細胞系列のゲノム編集は多くの国で厳しく規制
• 遺伝子治療薬の長期安全性・高薬価のあり方は社会的コンセンサス形成が課題
• 適切な規制整備が、市場の健全な発展に不可欠

開発パイプラインの詳細分析：モダリスの未来を担う、希少疾患治療への希望

主要パイプライン：MDL-101（筋強直性ジストロフィー1型）

■ 主要パイプライン MDL-101 の概要

項目	内容
開発コード	MDL-101
対象疾患	筋強直性ジストロフィー1型（DM1）
疾患概要	最も頻度の高い成人発症型筋ジストロフィー。根本治療薬なし
原因	DMPK遺伝子のCTGリピート異常伸長によるRNA毒性
作用機序	CRISPR-GNDM®で異常RNAの働きを抑制
開発ステージ	非臨床試験（動物モデルでの有効性・安全性評価）段階
次のマイルストーン	第Ⅰ相臨床試験の開始（IND申請）
市場ポテンシャル	根本治療薬不在のため、成功時は画期的新薬となり得る

その他のパイプライン

• 複数の希少遺伝子疾患を対象にした探索／前臨床段階のプログラム
• 神経系疾患・肝臓疾患など、遺伝子発現量の調整が効く疾患がターゲット候補
• 次なる開発候補が継続的に生まれるかが、長期成長性を左右

経営と組織：ファイザーの遺伝子と、科学者たちの情熱、そしてライセンス戦略の手腕

経営陣のビジョンと創薬・ライセンス戦略の手腕

• 開発パイプラインの価値最大化のための最適なライセンス戦略の立案・実行
• 科学的蓋然性に基づいた冷静な開発判断と資金配分
• グローバル製薬企業との高度な交渉力

科学諮問委員会等、世界トップレベルの知見を結集する体制

ゲノム編集は進化が速い分野。モダリス（4883）は外部の著名研究者を科学諮問委員会（SAB）として招聘し、最新の学術動向を取り込みながら、研究戦略の精度を維持する体制を整えていると推察されます。

成長戦略の行方：技術プラットフォームの価値最大化と、パイプラインの着実な推進

主要パイプラインの着実な臨床開発推進と、早期のライセンス契約締結

MDL-101のIND取得・第Ⅰ相入りは、単なる開発マイルストーンではなくライセンス契約交渉力を一気に高める決定的イベントとなり得ます。

「CRISPR-GNDM®」技術プラットフォームの応用範囲の拡大

プラットフォーム技術は複数疾患・複数標的遺伝子に再利用可能なのが強み。適用拡大は、モダリス（4883）の企業価値の”レバレッジ”そのものです。

大手製薬企業との戦略的アライアンスによる、共同研究開発

自社単独では負担しきれない臨床費用・商業化インフラを、大手との提携で補うことが赤字バイオの生存戦略です。好条件の提携発表は、株価に対する強烈なポジティブカタリストとなります。

リスク要因の徹底検証：創薬の夢と、その裏にある”死の谷”、そして倫理の壁

臨床試験における、有効性不足・安全性懸念による開発失敗リスク（最大かつ最も深刻なリスク）

創薬の世界では第Ⅰ相を超えて承認に到達する化合物は一握り。非臨床で有望でも、ヒトで再現しないケースは珍しくありません。

競合技術の登場や、競合品の開発先行リスク

ゲノム編集領域は世界レベルでの技術レース。CRISPR三銃士が市場を先取りするシナリオ、次世代編集技術が主導権を握るシナリオ、両方に備える必要があります。

資金調達の不確実性と、それに伴う大幅な株式価値の希薄化

■ 主要リスクマトリクス

リスク	発生条件	インパクト
マイルストーン未達	臨床POC取得失敗・遅延	株価急落＋調達条件悪化
増資	追加資金ニーズ	1株あたり価値の希薄化
新株予約権行使	MSワラント等の既発分	潜在的な売り圧力
ライセンス契約破談	大手の戦略転換	マイルストーン収入喪失

その他、知的財産（特許）紛争リスク、倫理的・社会的な逆風リスク

• CRISPR関連基本特許を巡る係争は過去に例がある
• 生殖細胞系列編集や超高額薬価に対する社会的議論
• 国際的な輸出入規制・データ規制の変化

株価とバリュエーション：市場は「遺伝子治療の夢」の現在価値を、どう算定するのか？

株価推移と変動要因：「パイプラインの進捗」が全てのドライバー

• IND申請／第Ⅰ相入りなどの臨床イベント
• 提携・ライセンス契約発表
• バイオセクター全体のセンチメント変化
• 資金調達発表（増資・CB）

赤字バイオベンチャーのバリュエーションの考え方：rNPVと、夢の値段

赤字バイオの理論株価はリスク調整後現在価値（rNPV）で算定するのが定石。パイプラインごとに①ピーク売上予測×②成功確率×③割引率×④ロイヤリティ率、を積み上げて企業価値に落とします。「夢」を数字に落とすプロセスそのものが、この種の銘柄の醍醐味です。

結論：モダリスは投資に値するか？〜”生命の設計図”に挑む、究極のハイリスク・ハイリターン投資への覚悟〜

強みと成長ポテンシャル

• CRISPR-GNDM®による差別化
• 希少疾患フォーカスによる規制・薬価上の優位
• ファイザー由来の研究人材・ノウハウ
• 自己資本比率96.2%の高い財務健全性

克服すべき課題と最大のリスク

• 臨床開発の成否という最終関門
• ランウェイ管理と追加調達に伴う希薄化
• 競合技術・競合品の台頭
• 倫理・規制環境の変化

投資家が注目すべきポイントと投資判断

■ 投資判断のためのチェックリスト

指標	着目ポイント	判断基準
MDL-101 IND申請	タイミングと申請先（PMDA／FDA）	申請＝株価カタリスト
ライセンス契約	契約一時金・マイルストーン・ロイヤリティ	条件次第で企業価値が数段上に
現預金水準	四半期ごとの残高推移	ランウェイが12ヶ月を切ったら要警戒
パイプライン数	探索段階の候補数	継続的に補充されているか
株主構成	大株主・機関投資家の動向	流動性とボラティリティ

総合評価: モダリス（4883）はバイオベンチャー投資の王道的ハイリスク・ハイリターン銘柄。全ポートフォリオに対する適切な比率（例：数%以内）を厳守したうえで、臨床マイルストーンを時間軸で追う投資スタイルが向いています。

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